日前，在第四届中国罕见病高峰论坛上，中国罕见病发展中心主任黄如方表示，他亲身感受到了这几年中国罕见病事业正在不断推进，让患者们看到了一丝曙光，尤其在罕见病纳入医疗保障领域，许多地方都在进行探索。

　　上海：聚集患者建立病友组织

　　上海市罕见病防治基金会是我国第一个省级关于罕见病的基金会。罕见病基金会成立的过程整整花了两年零五个月的时间，这个基金会的成立，让罕见病患者找到了组织，让她们能够集体发声，更好地推动政策法规的建立。可以说，这个就是解决了“人”的问题。

　　目前该基金会主要做三件事情：一是为罕见病患者提供疾病预防宣教、医疗、生活及精神援助等;二是提供决策咨询;三是支持罕见病科普宣传、科研、学术交流、专业培训及筛查等。

　　“但是对于罕见病患者来说，医疗保障才是非常重要的问题，”上海市医学会罕见病专科分会主任委员，上海市罕见病防治基金会理事长李定国先生指出，“比如上海主要是戈谢病患者住院享受医保报销85%的待遇。报销85%以后，病人还需要负担60万，哪个病人能负担60万，所以要想办法来解决。上海成立这个罕见病基金会，就是要推动政策，因为今后不可能全部由国家报销，所以要由民间组织来推。”

　　尽管上海启动罕见病基金会比较早，但现在罕见病进医保的进展还比较缓慢，因为推动罕见病进入基本医疗保险支付和报销是需要政府出面承担主体责任。

　　其实，各地都可以成立这样的基金会，成立患者组织，先把患者集合起来，了解他们的诉求，做好健康宣教，也可以帮助他们参与科研等，这些工作没必要等中央下文再去做，但是这么做有利于推动政府政策的制定和完善。

　　青岛：“三医联动”做好资金保障

　　作为青岛罕见病保障模式的制度设计者，青岛社保研究会副会长兼秘书长刘军帅先生总结为一个词：“三医联动”，罕见病保障体系应该是医疗体系+医药体系+医保体系，三大体系缺一不可。如果细分，还包括社会医保体系+商业健康险体系+社会救助体系+慈善援助体系;经济体系+管理体系+社会体系+文化体系+法律体系。这些体系的结合，可以有效地保障罕见病治疗资金到位，解决了“钱”这个大问题，这是很值得借鉴的。

　　具体来说，如何操作就要落到实处了：

　　从“风险到保障”。刘军帅副会长介绍说，医保实际上是医疗保险的概念，它本身还是一个保险，保险的本质就是分散风险。如何分散保险?就是大数法则与预算管理。

　　任何一个保险都是由三个要素组成，筹资、待遇、支付。要推动着三大要素，需要回答四个管理问题。刘军帅说：“一是绩效：什么叫绩效?花100块钱要买的值，这是有效购买的概念。二是成本：希望用最小的成本建造医疗服务购买过程。三是激励：激励相关的市场要素，用最符合市场需求，最符合社会价值的导向做事情，这个很重要。四是约束：任何社会中都有风险，包括善意的风险，包括恶意的风险，这就需要有一种约束机制。”所以，刘军帅认为，解决任何医疗保险问题，都是在用制度解决这四个管理问题。

　　从“孤独”到“回归”。任何一个生命都是天赋的，所以，在罕见病医保中体现的是最为深刻的就是人性，因此在设计医保制度时，更是需要人性化。要从一个个体，推广到罕见病群体，让孤独的罕见病患者回归到社会大群体中，平等享有生命权的表现。

　　从“困惑”到“明晰”。罕见病保障要把市场作为主体。一是市场需求，罕见病是刚性需求，罕见病保障的产品创新难，但服务创新易，缓解罕见病“看病难”对罕见病保障的价值巨大。二是市场边界。罕见病依托于商业保险较为困难，政府的保障职能应该强化，边界应延展。三是投入与产出。罕见病保障的投入--产出综合效果极佳，给点阳光就灿烂，列入财政转移支付的内容之一是合理的。

　　从“权益保障”到“公平保障”。罕见病保障这个问题非常尖锐，戈谢病的保障可以报销85%，还有几十万是需要患者自费，他们照样负担不起，这就涉及到公平保障的问题。所以，仅仅搞权益保障不够，同时还要做公平保障，给罕见病人更加侧重的关注，高权益的公平保障才是真正有价值的。

　　从“空白”到“实践”。政府主导、医保运行、多方共付，以药带病，这是基于中国的现实必须要这样做。

　　罕见病是一个系统工程，必须采用开放合作的战略应对罕见病保障事业。医疗保障，并不是某一个药拿到医保能够报销这么简单。医保的管理要从过去的简单的出入的财务管理，变成成本管理与风险控制。

　　这是很关键也很难的一步，但最核心的价值观就是人本位，罕见病保障制度的建设目标：建立罕见病“公平可持续的医疗保障体系”。公平体现在两个层面：个人层面和国家层面都存在公平保障的问题。可持续：经济可持续、关系可持续，法律可持续，文化可持续;空间、时间概念上的可持续。罕见病的保障希望最终是走心的保障。

　　香港：思维转换天地宽

　　据国际病人组织联盟主席、香港罕见病联盟主席曾建平先生介绍，香港罕见病患者组织发展的比较晚，于2014年12月才开始成立，但是组织成立的宗旨是希望把患者组织起来向政府反映诉求，进行政治倡导，推动罕见病救助的发展。

　　其实，这也是先集合人(患者)的思路，只有先有了患者，才能一起推动政策发展，这点类似于上海模式。

　　除此之外，曾建平主席介绍，他们根据联合国大会通过的把全民健康纳入国际社会发展的决议，以此为政策导向，希望推动香港政府关注罕见病人群。

　　什么叫全民健康覆盖呢?它的目标是要确保所有人都获得其所需要的卫生服务，而在付费时不必经历财务困难。

　　全民健康覆盖有三大支柱：

　　一是平等。不管是什么人，不管是什么疾病，不管是什么年龄，不管是什么处境，什么经济背景，都应该有权利获得卫生健康的服务，而且是他们所需要的卫生健康服务。

　　二是质量。这些健康服务应该是具有质量的，首先是安全，在现在的条件下，我们能够提供的比较质量好的卫生服务，包括诊断、药物、治疗、康复等等。

　　三是供资，或者叫筹资。因为要解决健康服务，没有钱是不行的，问题是这个钱怎么样筹集，怎么样保证，这是政府以及全社会都需要思考的问题。有些经济条件好的人，一些富人在有病的时候不会担心他们付不起，不如说阿里巴巴的老板马云，不管他有什么病，一年几百万、上千万的费用都不是问题，反过来说一般的老百姓的筹资怎么解决，这也是需要思考的问题。

　　这些得以实现都需要政府的政策支持，所以，现在对罕见病患者来说，最关键的就是要推动政策和法律法规的完善，才能更有利于筹集到社会资金。

　　突出重围：罕见病进医保的必经之路

　　综上所述，罕见病救治想进入医保体系，建立一个完整通用的模式，要突破重重壁垒，急需解决以下几个问题：

　　突破之一：思维方式的转变

　　首先，要在思维范式方面有一个转变，就是意识形态要有一个革命。以前说到罕见病，很多人说常见病都没有解决，还说什么罕见病，其实这跟全民健康覆盖的概念是完全不吻合的，因为现在强调的是平等问题。香港罕见病联盟主席曾建平先生强调，罕见病病人不管是医疗保障还是服务，都是人权的问题，每个人都有天赋的人权，包括罕见病患者的健康，这是建立罕见病相关法规的基本理念和伦理依据。

　　突破之二：明确罕见病的定义

　　中国到底有没有罕见病定义?这个问题有很多争论，那为什么要定义?因为没有定义往往无法立法。上海市医学会罕见病专科分会主任委员，上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授说，立法里面最根本的因素就是什么叫罕见病，如果我们还是没有定义，这个立法是遥遥无期的。但中国的定义是谁做的，他们说要官方定，到底是卫计委还是药监局，但有谁听过高血压的定义是国务院批准的，没有这样的说法，如果政府要批也是专家定的。所以，罕见病定义应该有政府和专家共同讨论制定，最后达成一个共识。

　　突破之三：明确罕见病救助的目标

　　罕见病保障制度的建设目标：建立罕见病“公平可持续的医疗保障体系”。目标要明确。

　　青岛社保研究会副会长兼秘书长刘军帅指出，罕见病从预防到临终关怀都应该有，长期护理这一块儿，罕见病必须要覆盖，实际上它是全生命的保障。罕见病的特征跟尿毒症特别相似，都是长期持续的大费用，这就是罕见病的定义入法的关键所在。只有在这个定义基础上的立法才能实现罕见病救助的最终目标。

　　突破之四：制度设计人性化

　　任何一种模式的建立都是需要注重患者也就是病人的感受，要体现人性化，否则可能费力不讨好，那就是制度设计的缺陷问题。

　　正如罕见病中心黄如方先生所说，设计一个制度，解决一个问题，首先要以受益人基础。医疗保障是为患者提供服务。以病人为中心、以病人为本的罕见病政策，政府舒服，患者也舒服。比如报销，一年可以报销20万，是年初报销还是年尾报销?从经济负担来讲，国家就出了20万，是帮病人及时支付，还是最后打包以后支付?一模一样的经济分担，但是两种制度完全是不一样的感受，这就是制度设计是否人性化的区别。

　　突破之五：提高罕见病医疗水平

　　目前罕见病的医疗水平总体偏低，这个问题直接约束了罕见病保障待遇的提升。罕见病患者看病难的问题非常严重，到处求医要花多少钱?所以看病贵。建立罕见病的分级医疗、逐级转诊、最后会诊的制度就能解决这个问题，让患者不用跑那么多的冤枉路。这是对罕见病患者待遇的提升。

　　另外，现在国内罕见病比较好的医疗技术水平主要集中在几个大医院，这样就约束了对罕见病患者保障待遇的提升。保障待遇的提升将来的主要途径，一个是医疗水平的提升，第二个就是保障范围的扩大。

　　来源：健康界